本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的研发是一个复杂且耗时的过程，业内一直流传着"三十定律"的说法: 耗时10年，耗资10亿美金，成功率不足10%。因此，如何降低药物研发的金钱 成本、时间成本，提高成功率已然成为了药物研发行业的重中之重。 通常而言，药物的研发包括以下步骤: 靶点发现，候选药物筛选，候选药物 优化 优化，临床前研究，临床实验，以及市场化等步骤 [1]。靶点发现作为整个流程 的第一步，是新药研发中决定成败的一步，成功的靶点识别可以为后续的药物设 计提供方向。不仅能提高新药的研发效率，也能极大地改善患者治疗期间的生活 质量。 药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在靶点识别中的局限性 在AI的第三次浪潮之前，靶点的识别通常依赖多组学实验方法或者计算机辅 助药物设计的方法。多组学方法主要通过对病例组和对照组进行基因组、蛋白质 助药物设计的方法。多组学方法主要通过对病例组和对照组进行基因组、蛋白质 组等组学数据差异性比较，提取出可能致病的基因或蛋白靶点。这一方法通常有 着较高的准确性，但整体策略既费时又费力，且实验结果严重受到生物样本质量 的限制。 计算机辅助的方法主要包括反向对接，结构相似性分析等。这些计算技术能 够一定程度上加速靶点的筛选速度，但同样存在自身的局限性。如反向对接需要 在大量的蛋白质目标中进行对接，这会极大的消耗计算资源和时间。结构相似性

选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI 大模型在药物研发的第一步: 靶点识别中的应用。这篇文章，我们将 延续这一路线，介绍AI在药物研发的第二步: 先导化合物发现中的应 用。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1] 化合物发现的速度。在CADD中，先导化合物的筛选被普遍称为: 虚拟筛选 (virtual screening)。他使用基于分子力场或者量子力场的分子对接方式，对数 据库中的海量化合物与靶点进行对接，从而依据自由能最小化等方式，计算靶点 与药物的亲和力，完成药物的筛选。基于CADD的方法除了能够加速，还不受化 合物是否可以获得的限制。然而，基于CADD的虚拟筛选存在一个trade off， 即想要进行精确的筛 能够做到同时保持高精度以及高速的药物筛选。 然而，高质量数据这一前提条件十分的苛刻，简而言之，高质量数据要求具 备两个特征: 1，进行训练的药物或者非药化合物涵盖了大范围的化合物特征空 间，2，药物针对特定靶点的亲和力数据十分准确。如果数据不符合特征1，则 AI方法的泛化性将十分有限，基本无法预测训练数据中没有见过的化合物种类。 如果不符合特征2，AI方法的可信度同样无法保证。 虽然随着药物数据库的发展

主要解决从已知的氨基酸序列，预测相应蛋白质 3D 结构的问 题，为探索生命的起源迈出重要的一步。随着生成式 AI 的出现，业内开始 探索自动根据功能需求设计/优化蛋白质、给定抗原等目标蛋白生成抗体等 蛋白、给定靶点一键生成 Binder 蛋白等功能，为提高药物发现的效率作出 贡献。英伟达于 3 月推出的生物医药大模型云服务 BioNeMo 也包含蛋白质 生成等模型的调用服务。国内关注晶泰科技等最新应用。 资料来源：北京协和医院官网，华泰研究 AI+影像 AI 应 用 场 景 公 司 AI+诊断 AI+制药 医院数据实时处理、临床辅助决策、 临床辅助治疗、临床预警、患者画像 等 靶点确定、先导化合物发现等 计算机视觉、深度学习、大模型 语音识别+自然语言处理、深度学习、 大模型 深度学习、大模型 CT、MR影片诊断等 免责声明和披露以及分析师声明是报告的一部分，请务必一起阅读。 式 AI 在制 药领域的应用。 晶泰科技通过无标记的蛋白质序列数据（约 2.8 亿条）+抗体序列数据训练出的 ProteinGPT 可以一键生成符合要求的蛋白药物，应用案例包括：1）根据给定的靶点一键生成 Binder 蛋白；2）根据指定要求一键生成抗体文库；3）对性质欠佳的抗体进行改造，一键生成优 化后的抗体。 AlphaFold2 生成式AI 蛋白质结构预测：基于氨基酸序列，预测已知基因序

节，应用数智技术提升新靶点和新药发现效率，加速药物 研发和临床试验进度。 1.精准靶点识别与筛选 面向疾病机制探究和药物靶点发现等业务活动，针对 传统实验方法在通量和成本方面的局限性问题，利用多组 学数据分析和文本挖掘方法，整合丰富的生物学数据，结 合自然语言处理、深度学习、图像识别以及大模型等人工 智能（AI）技术，构建新药研发知识图谱，开展复杂蛋白 质结构预测，显著提升药物靶点的识别和筛选效率。

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内各公 司、研究机构纷纷加入智能影像辅助诊断的研究。人 工智能在医学影像中的应用，基本思路是图像识别- 图像分割-后续分析 [7]。后续分析的发展方向主要 包括病灶标注、靶区勾画、影像三维重建等。病灶标 注与靶区勾画即是对影像进行图像分割、特征提取、 定量分析、对比分析等 ；影像三维重建，即根据影像 对脏器或血管的结构进行重建，主要应用于手术前 对于手术方式的评估。肿瘤影像是人工智能在医学

IHE 中国测试认证 [2007 -- 2022] 电子病历与 IHE 一、影像设备 二、检验设备 三、监护设备 四、治疗设备 一、影像设备 一、影像设备： 1 、 X 线：胸片、胃肠造影、乳腺钼靶 2 、 CT ： CTA 3 、 MR: MRA 4 、内镜：胃肠镜、支气管镜、宫腔镜、喉镜、脑室 镜 5 、超声： 6 、电生理：心电图、脑电图、肌电图 7 、核医学： 8 、眼科：眼底 9 、病理：

病迹象，提供快速的初步诊断。此外，它还可以学习大量样本，提高准确性和一致 性。 在医学研究和知识发现领域，传统医学研究依赖于繁琐的实验和文献回顾，速度较 慢。大模型可以分析大规模文献数据，发现新的疾病关联、药物靶点和治疗方法，加 速医学研究的进展，为科学家提供重要洞察。 大模型在医疗领域相较于传统方法具有自动化、高效性、多模态数据处理和个性化医 疗的优势。这些优势使医疗大模型成为医疗人工智能领域的有力工具，有望提高医疗

《关于深化医药卫生体制改革的意 见》 （中发 [2009]6 号） • 《关于规范城乡居民健康档案管理 的指导意见》 • 《关于进一步加强临床路径管理试 点工作的通知》 • 27 亿元专门用于基层的卫生信息化 建设 • 《电子病历基本规范（试行） 》 • 上海金仕达卫宁软件股份有限公司 在深圳创业板上市 • IT 支撑 接入体系 人、系统 数据驱动 外部延伸 平台化（统一基础能力、 弹性动态能力） IT 治理体系 人、系统、物 （设备、 感知点） 、数据 信息技术的发展带来变革 信息化时代 数字化时代 医院在数字化浪潮中的规划及思路？ 研究型人才为根本支撑；以培育研究型学科为发展 基础；以为人类健康做贡献为价值追求。”中国研究型医院学会原会长王发强指出，以上八个方面既体现了内涵本 质的不同特性，也是深化研究型医院建设的关键靶点。 中国研究型医院学会何振喜会长提出：研究型医院应当是国家和区域卫生健康事业发展的“四个中心”，即： 临 床医疗中心、医学科技创新中心、高层次临床医学人才培养中心、先进医院管理经验输出中心。 更大