破性的进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正 在深刻地改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛 选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI 大模型在药物研发的第一步: 靶点识别中的应用。这篇文章，我们将 延续这一路线，介绍AI在药物研发的第二步: 先导化合物发现中的应 用。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在先导化合物发现中的局限性 在AI大模型时代到来之前，先导化合物的发现以实验方法及计算机辅助药物 设计(CADD)的方法为主。这些方法都有着一些自身难以解决的问题。 实验方法: 当前，药物化学实验方法在很大程度上依赖于"试错法"。这些技 术涉及检查大量潜在的药物化合物，以识别具有所需特性的化合物。显然，这些 术涉及检查大量潜在的药物化合物，以识别具有所需特性的化合物。显然，这些 方法速度缓慢且成本高昂，若是完全基于实验方法进行药物虚拟筛选，完成化合 物数据库的筛选所需的时间是一个天文数字。此外，实验方法还受到可用测试化 合物的供应和准确预测它们在体内行为的难度的限制。 计算机辅助药物设计方法(CADD): CADD相较实验方法极大地加速了先导 化合物发现的速度。在CADD中，先导化合物的筛选被普遍称为: 虚拟筛选 (virtual s

的 进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正在深刻地 改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛选、药物优 化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用都愈发广泛。 本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的研发是一个复杂且耗时的过程，业内一直流传着"三十定律"的说法: 何降低药物研发的金钱 成本、时间成本，提高成功率已然成为了药物研发行业的重中之重。 通常而言，药物的研发包括以下步骤: 靶点发现，候选药物筛选，候选药物 优化，临床前研究，临床实验，以及市场化等步骤 [1]。靶点发现作为整个流程 的第一步，是新药研发中决定成败的一步，成功的靶点识别可以为后续的药物设 计提供方向。不仅能提高新药的研发效率，也能极大地改善患者治疗期间的生活 质量。 药物研发生产流程，图片引自[1] 药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在靶点识别中的局限性 在AI的第三次浪潮之前，靶点的识别通常依赖多组学实验方法或者计算机辅 助药物设计的方法。多组学方法主要通过对病例组和对照组进行基因组、蛋白质 组等组学数据差异性比较，提取出可能致病的基因或蛋白靶点。这一方法通常有 着较高的准确性，但整体策略既费时又费力，且实验结果严重受到生物样本质量 的限制。 计算机辅助的方法主要包括反向对接，结构相似性分析等。这些计算技术能

质量，也给医疗体系带来了沉重负担。我国医疗体系的 不可能三角 依然突出，即 便宜、高效和服务难以兼顾。优质的医疗服务供不应求，医护人员负担较重，而 基层医疗能力相对较弱，患者的就医体验也需要进一步提升。另一方面，疾病 谱 变化快，药物研发周期长、资金需求庞大且成功率较低，现有供给难以快速应 对， 很大程度上也限制了医疗的突破发展。 面对这些挑战，人工智能技术，特别是以大型模型为代表的生成式 AI 的迅 猛 发展，为医疗健康注入了新的机遇。 技术正在推动医疗服务向自动化和智能化转变，优化包括预约挂号、诊 疗服务、费用结算、检验检查等在内的各个环节，将极大提升患者的就医体验。 同时，AI 助力 生物分子结构预测与生成、加快靶点识别和发现， 提升药物分子设 计与 优化， 提升临床试验的效率， 有效地缩短新药研发周期、降低研发成本、 加速新药上市，为医药创新带来新的动力。 AI 已经深入医疗健康的各个层面，成为连接医疗机构、科研机构、制药企 医学影像与辅助诊疗 19 组学研究与个性化治疗 21 智慧病案与患者管理 22 医学研究与教学 23 5 AI 加速医药创新发展 24 药物研发与设计 25 药物筛选与 ADMET 性质预测 27 临床试验设计与优化 28 6 AI 助力健康管理 29 健康监测与评估 30 健康指导与干预

四大类药物的数字营销现状..............................................................7 图表 8 以医生学术推广场景为例的传统营销线上化与数字营销的区别............ 8 图表 9 以非医保 OTC 药物为例的三层精细化数字营销管理..........................11 图表 10 不同场景药物数字营销结果的可预测性分析 医疗服务链条完善，数字营销是刚需 过去的医疗服务链条简单，以治疗为主。过去，医疗资源有限，患者直奔城市医院，看 病后拿药即结束了一次医疗服务。彼时的药品流通线路也十分简单，多为医院单一口径。 并且，药物的选择也并不丰富。 在这样的背景下，医药代表作为专业药品信息的传递桥梁，其工作有效性用最终的销量 考核具有合理性。此外，在缺乏信息基础的年代，要考量学术推广的有效性，缺乏相关 数据收集手段，考核销量也是“退而求其次”的选择。 根据是否进入医保、是否为处方药我 们将药物分为四大类，而它们由于不同药品性质，数字营销的需求点有所不同。我们从 “药物总品种数”“药物种类拥挤程度”及“营销重心”3 个维度，观察不同品类药物的数字 营销现状。 药物总品种数，是指该类药物获得国家批文准许上市销售的总批文数，反映该类药物一 共有多少种药物上市进入销售阶段，间接体现数字营销的潜在需求药物品种数量。根据 摩熵医药数据，医保目录

机会与风险等细节问题，进行深入 挖掘，听取来自行业第一线工作者和企业 领导层对行业的见解和认知。 智能医疗概述 AI+ 医疗 应用场景 虚拟助理 医学影像 辅助诊疗 疾病风险预测 药物挖掘 健康管理 医院管理 辅助医学 研究平台 1 赋能 现象 发展 矛盾 广阔 市场 “ 人工智能 + 医疗”是人工智能技术对于 医疗产业的赋能现象。当前以机器学习 与数据挖掘为两大技术核心的人工智能， 病灶识别与标注 / 三维重建 靶 区自动勾画与自适应放疗 辅助诊疗 医疗大数据辅助诊疗 医疗机器人 疾病风险预测 基因测序与检测服务 预测癌症 / 白血病等重大疾病 药物挖掘 新药研发 / 老药新用 / 药物筛选 药 物副作用预测 / 跟踪研究 健康管理 营养学 / 身体健康管理 精 神健康管理 医院管理 病历结构化 / 分级诊疗 DRGs 智能系统 / 专家系统 辅助医学研究平台 诊疗等在内的应用场景 2 典型应用场景 45 43 21 19 15 14 14 7 疾病风险管理 医学影像 医院管理 辅助诊疗 虚拟助理 健康管理 辅助医学研究平台 药物挖掘 2 典型应用场景 虚拟助理应用场景 Virtual Assistant Application Scenario 2 典型应用场景  场景描述：从苹果的 Siri 、谷歌的语音助手，到亚马逊的

2023年是中国医疗大模型发展的元年，各种医疗大模型已广泛应用于临床辅助决策、 医学研究、健康管理等多个场景。未来，医疗大模型有望实现多模态AI与医疗实践全 流程的深入链接，应用于医疗教育和临床培训，提高药物研发和药物反应监测等方面 的能力。但在实际应用中，医疗大模型仍面临一些挑战，如准确度、透明度和可解释 性等问题，以及对数据隐私和安全问题的担忧。本文主要探讨医疗大模型在医疗领域 的应用及其面临的挑战。 大模型技术在医疗领域的应用 床环境中评估、调优。经验 证的模型可部署到医疗信息系统、移动设备等，提供智能服务。 （二）医疗大模型的主要应用场景和适用范围 医疗大模型在医疗领域的应用广泛，涵盖疾病预测、辅助诊断、个性化治疗、药物发 现等各个方面，同时还可用于医疗咨询和患者教育，提供相关信息和建议。 在医疗实践场景中，大模型可以协助分析临床文本以提取关键信息，从而加快医生的 诊断和治疗建议。此外，大模型还可辅助分析医学影像，帮助检测肿瘤并进行疾病分 数据融合能力可为医院管理者提供对话式交互和数据洞察，简化数据应用，实现精细 化医院管理。 在药物研发过程中，医疗大模型可预测药物-蛋白质相互作用和药物毒性等信息，从而 评估新药的功效和安全性，有助于缩减研发周期，加速新药发现。如，清华系初创团 队水木分子推出新一代对话式药物研发助手ChatDD，涵盖药物立项、临床前研究、临 床试验各阶段，作为制药专家的AI助手，提升药物研发人员的工作效率。 医疗大模型的应用场景展示了其在医学领域的多样性和重要性，可改善诊断、治疗和

...........36 2.5 药物研发与临床试验.............................................................................................................................................37 2.5.1 药物筛选与优化.............. 史和实时生理数据，DeepSeek 可以预测潜在的健康风险，帮助医 生提前采取预防措施。 其次，DeepSeek 技术在个性化医疗方面表现出色。通过对患 者数据的深度挖掘，它能够生成个性化的治疗方案，优化药物选择 和剂量，减少副作用并提高治疗效果。这种个性化的治疗方法不仅 提升了患者的生活质量，也降低了医疗成本。 此外，DeepSeek 技术在医疗资源的优化配置方面也具有显著 优势。通过分析医院 癌的微小病灶，帮助医生在早期阶段进行干预，提高治愈率。 此外，DeepSeek 技术还可以应用于智能药物研发。传统药物 研发周期长、成本高，且成功率较低。通过 DeepSeek 技术，研究 人员可以快速筛选出潜在的有效化合物，预测其药效和副作用，从 而加速新药的开发进程。例如，在新冠疫情期间，DeepSeek 被用 于快速筛选可能的抗病毒药物，大大缩短了药物研发的时间。 在远程医疗和健康监测领域，DeepSeek 技术同样表现出色。

2017年的58起上升至2021年的93起，再回落到2023年 的29起2。与先前分析的智慧医疗投资偏好变化相同，投 资者趋于理性，更加关注智能技术在医疗场景的实际应 用和规模化推广。 从AI医疗行业投融资业务情况来看，AI药物研发、AI医疗 诊断、AI医疗设备和AI医疗方案是近两年最主要和热门 的业务。目前投资者仍倾向于投资初创、新兴企业，同 时投资轮次更为均匀。 一些互联网巨头也在加大对具备技术突破潜力的新兴企 业的 5年突破200亿元， 并在2030年突破1,000亿元，复合年增长率达43.2%。4 伴随新一代AI技术发展和迭代，更多的医疗大模型出现， 不论是在医学影像诊断、病理分析、临床辅助支持决策， 或是药物研发等领域都展现了AI特有的优势，AI技术的 应用正在为行业带来更加多元的发展机遇。 此外，一些更加前沿的新兴技术也开始在医疗领域崭露 头角，为智慧医疗行业格局带来了更多的新可能性。例 如，拓展现 能，帮助医生、医学生对学术文章进行智能化解读。 • 药物研发案例：AI药物研发平台助力新药研发。英 矽智能自有的人工智能药物发现平台Pharama.AI可 实现靶点发现—药物发现—临床试验预测的整个环 节。Pharama.AI平台由PandaOmics、Chemistry42、 inClinico三部分构成，其中PandaOmics鉴定及发现 新靶点；Chemistry42实现早期药物化合物的快速发 现和优化；inC

AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 全性。 临床试验是一项极为重要的任务，其结果直接决定了药物能否成功上市。如果临床 试验无法通过，那前期所有的初筛、优化、预实验都将失去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传统情况下，患者和试验的匹配是人工进行的。主要包含两大方向：TO B（找医 生）和TO C（找患者）。早期的患

血库管理信息系统 1 41. 康复治疗管理系统 1 42. 血液透析管理系统 1 43. 体检管理信息系统 1 44. 药品管理 药房管理信息系统 1 45. 药库管理信息系统 1 46. 抗菌药物管理系统 1 47. 前置审方管理系统 1 48. 合理用药监测系统 1 49. 处方点评管理系统 1 50. 静配中心管理系统 1 51. 质量管理 护理管理系统 1 52. 院感管理系统 门诊医生站内应包含结构化基础医学术语、解剖学、药理学、诊断学、影 像学、实验室诊断术语全量数据用于支持系统辅助诊疗。 知识的动态生成，包含：医院个科室常用的主诉、诊断、症状、体征、检 查、检验、常用治疗药物及操作等。 提供常用药品、常用诊疗、药品字典、诊疗字典、诊断字典及诊疗组套等 目录。 提供业务流程与系统操作之间的联动操作。 提供助手数据快速引用至电子病历功能。 7.2.1.2、主菜单配置 暂停诊\恢复开诊：支持医生短时间离开诊室，回来后可恢复正常开诊。 患者信息展示： 支持接诊患者基本信息的查看，包括：个人信息、健康摘要、就诊信息， 界面显示数据项内容及顺序可个性化配置。 支持患者过敏信息查询和补录，包括：药物过敏、食物过敏、造影剂过敏； 患者就诊列表展示：支持显示当前开诊的就诊科目可接诊患者列表； 预约患者列表展示：支持显示查询一周内已预约患者列表查询； 诊间加号：支持加号至指定就诊人和添加号源数量不指定就诊人两种诊间