AI如何赋能药物研发工作中的最后一步：临床试验。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1]↓ 临床试验简介 药物研发的最后一步，便是将药物大规模应用到患者体内以进行实际效果测试，这 一步骤即临床试验。临床试验是一种系统性的研究，其目的是调查医药产品对人类 疾病过程的影响，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分 布、代谢和排泄，并最终确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验是一 临床试验是一项极为重要的任务，其结果直接决定了药物能否成功上市。如果临床 试验无法通过，那前期所有的初筛、优化、预实验都将失去意义。 但是临床试验的结果会受到多种客观因素的影响，其中至关重要的一点是试验患者 的匹配。患者的匹配是指将研究对象按照一定的标准进行分类，以挑选出最适合特 定临床试验的患者。每个临床试验都会有不同的纳入标准和排除标准，患者自身的 情况也需要达到一定的门槛，才可以参加。 个过程需要仔细分析患者的病 历，根据临床试验的纳入标准和排除标准判断患者和试验的匹配度。据统计有50% 的临床试验由于招募不到合适的患者而被迫延迟，有25%的临床试验由于患者不足 而完全无法开展。据估算每招募一名患者约花费6000至7500美元，成本可谓十分 高昂。因此如果进行高效的临床试验-患者匹配，是药物研发中急需解决的一个难 题。 传统的临床试验患者匹配方法及局限性 传

Technical guidance for the design of patient- focused clinical trials (Trial version) [以患者为中心 的药物临床试验设计技术指导原则（试行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm Technical guidance for the implementation of patient-focused clinical trials (Trial version) [以患 者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试 行）]. Center for Drug Evaluation, NMPA. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoComm 73949142380bd (accessed February 2025). • Center for Drug Evaluation, NMPA. (2024). 在罕见 疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术 指导原则 [Technical guidance for the application of decentralized clinical trials in rare disease

预测和评估。企业端可明显降低成本，但商业化落地进度较慢。合作模式和医院正在探索中。整体数据获取成本低，基因测序一次能获取较 大量基因组数据。相关标的：华大智造、贝瑞基因、华大基因。  AI 医疗信息化CDSS辅助临床决策：优化电子病历质控、临床决策支持与智能分诊流程, AIGC大幅拉升效率。包括AI辅助报告解读、推荐检 查项目、疾病预测等。整体商业化落地较快，数据获取成本较高。相关标的：迈瑞医疗、创业慧康、金域医学、朗玛信息、润达医疗、医渡 AI 制药：缩短药物研发周期，助力靶点发现及临床疗效预测。1）逐渐完善的行业拼图，行业玩家逐渐增加；2）AI在多疾病领域广泛应用 ，肿瘤（37%）、免疫学（21%）及神经病学（14%）领域占比最大；3）AI可参与药物开发过程多个阶段。其中涉及AI虚拟筛选、药物发 现、优化药物结构、临床试验优化、建立疾病风险模型、肿瘤精准治疗等。商业化落地中等，仍处于临床早期阶段，数据获取成本高，依赖 文献数据及实 01 AI 医学影 像辅助诊断 AI 基因测序 AI 医疗信息化 CDSS辅助临床决策 AI 制药 AI 健康管理 AI 手术机器人 05 02 03 04 06 3 01 AI 医学影像辅 助诊断 AI 基因测序 02 AI 医疗信息化 辅助临床决策 03 AI 健康管理 04 AI 制药 05 AI 手术机器人

◼ 药物研发周期长、资金投入高、成功率低，“AI+”方案有望解决痛点。一款新药成功上市销售大约需要花费十年以上的时间，药物发现阶 段从靶点到苗头化合物再到先导化合物优化过程，整体成功率为51%，临床研究阶段的整体成功率仅为12.9%。资金花费上，一款药物从研发 到上市销售，平均需要投入8-23亿美元，上市后还要投入超过3亿美元。与传统药物研发对比，AI制药更具有优势：AI制药方法可以对数十 验证和测试时间。 ◼ AI研发的药物逐步进入临床阶段，且药物类型多样。尽管当前暂时没有利用AI制药技术研发的药物成功获批上市，但通过公开的数据库检索， 2015年-2023年累计有75个分子应用AI制药技术开发并进入临床研究，2023年有67条管线处于临床研究阶段，其中45条管线处于临床I期研究， 19条管线处于临床II期研究，2条管线处于临床III期阶段。对AI制药开发的分子类型统计发现， 2023年AI技术在小分子药物的发现中应用较 多，67项临床研究中22项为小分子药物发现、4项为抗体发现、6项为疫苗发现。 ◼ 投资建议：关注AI制药领域进展及具备潜力的海内外前沿公司。以“AI+CRO”、“AI+Biotech”为典型的商业模式，AI制药涌现出了一批优 秀的上市/非上市公司。除此之外，以赛诺菲、GSK、强生为代表的大药企亦在积极布局AI制药领域，一方面运用AI技术加强数据管理决策并

个人三大方向。在“AI+医药健康”系列报告（一）和（二） 中，我们重点分析了 AI To 院内和 AI To 个人两大应用方向。本篇报告重点聚 焦 AI 在制药行业的应用，全面介绍了 AI 在临床前和临床阶段的落地情况；同 时作为一种新的药物研发模式，我们基于全球 AI 制药龙头 Schrödinger，重点 讨论 AI 制药的商业模式变迁，并梳理相关公司。 ❑ AI 可用于新药开发全过 11 个月，总费用从 4.14 亿美元降低至 20 万美元，极大降低了新 药研发负担。目前人工智能技术在药物研发过程中的应用主要集中于药物发 现阶段，随着 Deepseek 等大模型技术应用，AI 在临床阶段的应用价值也将 逐渐得到体现。 ❑ 全球 AI 制药行业投融资活跃，MNC 参与达成多项重磅交易。虽然 2023 年全 球资本市场景气度有所下降，但 AI 制药行业融资活跃度仍然保持高位。2024 图 9：AI 制药临床管线适应症分布 ..................................................................... 7 图 10：AI 在药物开发各个阶段的应用占比 ........................................................ 8 图 11：AI 在临床研究阶段的应用价值更高

 AI 医疗器械：AI促进医疗器械创新，降本增效成果显著。 1) AI 医疗影像：进入发展快车道，辅助诊断为主 2) AI 医疗机器人：手术、辅助、康复机器人皆具备较高临床价值 3) CDSS与病种质控：临床决策支持服务以人机交互为核心 , AIGC拉升效率 4) AI 健康管理：智能设备监测及分析个人数据，医疗科技乘风而起  AI 制药：当前国内外AI制药行业的主要玩家主 器人皆具备较高临床价值 CDSS与病种质控：临床决策支持服 务以人机交互为核心 , AIGC拉升效率 AI 健康管理：智能设备监测及分析个 人数据，医疗科技乘风而起 9 AI 医疗器械常见应用及相关公司 1. AI 医疗影像：进入发展快车道，辅助诊断为主 2. AI 医疗机器人：手术、辅助、康复机器人皆具备较 高临床价值 3. CDSS与病种质控：临床决策支持服务以人机交互 《关于促进“互联网+医疗健康”发展的意见》  推进人工智能与互联网相结合，利用人工智能技术和医疗健康智能设备，开展移动医疗示范，实现个人健康实时监测、评估、疾病预警、慢性 病筛查和主动干预。强化临床、科研数据的整合、共享和应用，支持医疗健康相关的人工智能技术、医用机器人、大型医疗设备、应急救援医 疗设备、生物三维打印技术和可穿戴设备等的研发。计划到2025年，在智能医疗等领域广泛应用新一代人工智能技术。

2023年是中国医疗大模型发展的元年，各种医疗大模型已广泛应用于临床辅助决策、 医学研究、健康管理等多个场景。未来，医疗大模型有望实现多模态AI与医疗实践全 流程的深入链接，应用于医疗教育和临床培训，提高药物研发和药物反应监测等方面 的能力。但在实际应用中，医疗大模型仍面临一些挑战，如准确度、透明度和可解释 性等问题，以及对数据隐私和安全问题的担忧。本文主要探讨医疗大模型在医疗领域 的应用及其面临的挑战。 性，使用知识蒸馏、参数剪枝等技术压缩模型并在真实临床环境中评估、调优。经验 证的模型可部署到医疗信息系统、移动设备等，提供智能服务。 （二）医疗大模型的主要应用场景和适用范围 医疗大模型在医疗领域的应用广泛，涵盖疾病预测、辅助诊断、个性化治疗、药物发 现等各个方面，同时还可用于医疗咨询和患者教育，提供相关信息和建议。 在医疗实践场景中，大模型可以协助分析临床文本以提取关键信息，从而加快医生的 诊断和 疗诊后康复管理平台基于星火认 知大模型，专注于康复指导和诊后管理，提供个性化康复计划，服务延伸至患者日常 生活。 在医院管理流程中，医疗大模型可实现以下功能：一是优化患者流程管理，根据患者 需求和临床优先级合理分配医院资源，涵盖排队、资源分配和病房管理，提高患者满 意度和医疗效率；二是分析患者反馈、社交媒体评论和医疗调查数据，发掘患者意见 和需求，为医疗机构提供建议，助力医疗服务改进和患者体验提升。如，东软针对医

........................................................................................ 24 2.3.2 临床变化................................................................................................. ......................................................24 图表 19 2023 年 10 月 31 日—2024 年 9 月 1 日更新了临床情况的管线............. 25 图表 20 39 家主流制药 AI 公司停止或被撤下的管线.............................................. 布的《山东省医养健康产业发展规划（2023—2027 年）》，便提出促进人工智能推广 应用，推进医学人工智能数据及推理运算场景、智慧医疗图脑、医疗可穿戴、医疗终端 边缘计算、神经芯片及脑机智能接口等推广应用，强调要积极开展临床决策支持系统、 医学影像辅助诊断、医用机器人、疾病风险预测与诊断等项目。 确立方针后，我国又在微观层面密集出台了《关于进一步推进以电子病历为核心的医疗 机构信息化建设工作的通知》《关于印发医院智慧服务分级评估标准体系（试行）的通

........................................................................................ 24 2.3.2 临床变化................................................................................................. ......................................................24 图表 19 2023 年 10 月 31 日—2024 年 9 月 1 日更新了临床情况的管线............. 25 图表 20 39 家主流制药 AI 公司停止或被撤下的管线.............................................. 布的《山东省医养健康产业发展规划（2023—2027 年）》，便提出促进人工智能推广 应用，推进医学人工智能数据及推理运算场景、智慧医疗图脑、医疗可穿戴、医疗终端 边缘计算、神经芯片及脑机智能接口等推广应用，强调要积极开展临床决策支持系统、 医学影像辅助诊断、医用机器人、疾病风险预测与诊断等项目。 确立方针后，我国又在微观层面密集出台了《关于进一步推进以电子病历为核心的医疗 机构信息化建设工作的通知》《关于印发医院智慧服务分级评估标准体系（试行）的通

在患者的角度来评判医院信息化的发展，考察‘互联 网+医疗’服务在医院的应用情况，从医院端规范供 应商产品功能，指导产业良性发展。” 智慧医院评级 智慧医院要做三个评级： l 一是服务于临床医护人员的智慧医疗评级，以电子病历评级为核心的临床业 务标准； l 二是刚刚出台的智慧医疗服务的五级标准评级，是针对医院互联网端便民惠 民服务的分级指导和评价标准，考察的是针对患者端的智能服务的患者服务 标准； l 实时可控 电子病历 管理高效 业务有序 实时可控 门诊病历 管理高效 业务有序 实时可控 集成视图 建设效果展示| 住院医生站 管理高效 业务有序 实时可控 建设效果| 智慧临床 一体化住院医生工作站 辅助查询 管理高效 业务有序 实时可控 住院护士工作站 床位图 护士工作站 管理高效 业务有序 实时可控 住院护士工作站 管理高效 业务有序 实时可控 住院护士工作站 不良事件平台 护士工作站 管理高效 业务有序 实时可控 急诊护士工作站 预检分级 护士工作站 完整的信息 临床医学术语不统一 李克强总理主持召开经济发展和民生改善座谈会 2016年11月14日，李克强总理主持的座谈会上， 当北京医院院长曾益新介绍目前医保信息化标准还任 重道远，阑尾炎和盲肠炎的各个医院的名称还不统一