本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的研发是一个复杂且耗时的过程，业内一直流传着"三十定律"的说法: 耗时10年，耗资10亿美金，成功率不足10%。因此，如何降低药物研发的金钱 成本、时间成本，提高成功率已然成为了药物研发行业的重中之重。 通常而言，药物的研发包括以下步骤: 靶点发现，候选药物筛选，候选药物 优化 优化，临床前研究，临床实验，以及市场化等步骤 [1]。靶点发现作为整个流程 的第一步，是新药研发中决定成败的一步，成功的靶点识别可以为后续的药物设 计提供方向。不仅能提高新药的研发效率，也能极大地改善患者治疗期间的生活 质量。 药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在靶点识别中的局限性 在AI的第三次浪潮之前，靶点的识别通常依赖多组学实验方法或者计算机辅 助药物设计的方法。多组学方法主要通过对病例组和对照组进行基因组、蛋白质 助药物设计的方法。多组学方法主要通过对病例组和对照组进行基因组、蛋白质 组等组学数据差异性比较，提取出可能致病的基因或蛋白靶点。这一方法通常有 着较高的准确性，但整体策略既费时又费力，且实验结果严重受到生物样本质量 的限制。 计算机辅助的方法主要包括反向对接，结构相似性分析等。这些计算技术能 够一定程度上加速靶点的筛选速度，但同样存在自身的局限性。如反向对接需要 在大量的蛋白质目标中进行对接，这会极大的消耗计算资源和时间。结构相似性

制药行业得到国家层面的政策支持，如《“十四五”医药工业发展规划》和《“十 四五"生物经济发展规划》等，旨在推动云计算、大数据、人工智能等技术在新 药研发中的应用。AI 技术在新药研发领域中的应用推动行业快速变革，涉及靶 点发现、蛋白质结构预测、化合物筛选、ADMET 特性预测、临床试验结果预测、 药物重定位、晶型预测和逆向合成分析等多个关键环节。AI 制药技术的应用有 望缩短药物研发周期，降低成本，提高研发成功率。AI 临床试验的全流程更加高效，为传统药物研发带来创新变革，并展现出在药物 研发领域的广阔前景和巨大潜力。  CRO 公司加速布局 AI+制药应用技术。CRO 药物研发外包公司的 AI 技术应用正 逐步深化，涵盖药物发现的各个环节，从靶点识别、化合物筛选、结构预测到 药物设计等。维亚生物建立纵向 AI 应用技术平台加速先导化合物发现；泓博医 药持续推进 PR-GPT 多模态大型语言模型的应用；成都先导依托 DNA 编码化合物 库技术与 AI+制药技术方兴未艾，应用端百花齐放 ........................................................................ 10 2.1 AI 技术驱动治疗靶点发现，增加靶点新颖性 ....................................................... 10 2.1.1 系统生物学方法 .................

制药蓝海市场，人工智能赋能药研全流程 人工智能赋能新药开发，是指在规模化医药数据基础上，运用机器学习、深度学 习、自然语言处理等技术参与药物开发各个环节，包括靶点发现、化合物合成、 化合物筛选到患者招募、临床试验设计等，通过 AI 技术的运用有效解决传统新 药研发痛点，缩短研发周期，提高研发成功率，降低研发成本。根据 DPI 援引英 矽智能数据，通过 AI 技术能将 ISM001 分子发现时间由传统手段的 2 年降至 氪研究院、招商证券 资料来源：DPI、招商证券 表 1：AI 在药物研发主要流程发挥作用 流程 痛点 AI 赋能 AI 技术 靶点发现 依赖人工阅读科研文献和经验， 花费时间长，且难以发现新靶点 AI 处理海量文献专利发现药物和疾病关系， 快速找到有效靶点，缩短靶点发现周期 NLP、DL 化合物合成 花费时间长，效率低 利用 AI 学习海量现存化学反应，推荐化合物 AI 技术提取患者数据，快速匹配最合适 入组患者，降低临床开发风险 NLP、DL、ML、OCR 临床试验设 计及优化 优化受到局限，效率低 AI 通过机器学习和认知计算能力，从海量靶 点、临床试验数据中学习成功和失败经验， 设计优化当前临床试验方案 NLP、DL、ML 药物重定向 效率低，很难找到最适适应症 使用 AI 技术开发新适应症，将老药与罕见疾 病快速匹配

一心堂 老百姓 AI 药 店 分 销 上海医药 九州通 重药控股 柳药集团 AI 制 药 泓博医药 成都先导 药石科技 祥生医疗 3 核 心 观 点  前言：本篇主旨在探讨AIGC相关概念及技术在医药产业方向上的潜在应用。AIGC突出创造性生产，依赖于多模型 的技术融合。整体来看，AIGC的创造力发展归功于算法领域的技术积累，而ChatGPT或将成为我们未来更为智能时 者的病情与大量数据库进行比对，以便 发现类似情况。  有助于消除人为错误，并减少不必要的 重复测试和诊疗，提高医疗服务的效率 和准确性。  在需要将患者进行分类区分时，有些看似 无症状的患者或实际已经接近临界点，而 这些患者可能会被医生所忽略。  利用人工智能技术，医疗设备可以实时接 收和分析大量患者数据，能够检测到危急 情况并在其发生之前进行预警，帮助医生 更早地识别和治疗问题。  人工智能技术实现的万物互联可以让患 化进程正在推进。部分头部企业则主要基于某一临床科室应用起家，发展成为精品后，将业务线拓展至其他临床科室。  数据采集与结构化优势突出，图像标注更易标准化  不同科室对AI影像产品的需求存在差异点。  相关上市公司：祥生医疗、联影医疗、美年健康、安必平、迪安诊断、鹰瞳科技-B、万东医疗等 AI影像中疾病筛查及辅助诊断类应用最为广泛 影像医技科室 超声科 影像 放射科

执业证号：S1250524120002 电话：021-68416017 邮箱：chch@swsc.com.cn AI医疗专题系列二 从DEEPSEEK的崛起看AI医疗发展方向及投资机会 1 核 心 观 点  前言：本篇主旨在探讨Deepseek相关概念及技术在医药产业方向上的潜在应用。人工智能技术的突破性进展正以颠覆性姿态重塑医疗健康 产业。2025年2月，国产大模型DeepSeek-R1的全面 健康管理数据来源和应用范围，难以形成全面的健康管理方案。且目前消费者付费 意愿较低，尚处于早期阶段。相关标的：美年健康、鱼跃医疗、智云健康、九安医疗、乐心医疗、三诺生物。  AI 制药：缩短药物研发周期，助力靶点发现及临床疗效预测。1）逐渐完善的行业拼图，行业玩家逐渐增加；2）AI在多疾病领域广泛应用 ，肿瘤（37%）、免疫学（21%）及神经病学（14%）领域占比最大；3）AI可参与药物开发过程多个阶段。其中涉及AI虚拟筛选、药物发 物研发周期。传统药物研发遵循“双十定律”（10年时间 、10亿美元投入），而AI模型可将化合物设计时间缩短 70%，成功率提升10倍。例如，医渡科技通过DeepSeek 处理55亿份医疗记录，加速药物靶点筛选与临床试验设计 ，研发效率提升显著。  模型训练与部署成本降低 DeepSeek通过强化学习技术减少对高成本标注数据的依 赖，结合开源策略，使企业能以更低成本实现本地化部署 。例如，方

磁化套筒惯性聚变：采用直接驱动，热传导损失小/能量利用率高 .............................................................. 59 磁化靶：原理简单，有待进一步验证 ...................................................................................... 52 图表 106： 直接驱动的激光束直接辐照靶丸 ............................................................................................................. 52 图表 107： 间接驱动通过激光束反射产生的 X 射线辐照靶丸 ........................ ........................................................... 53 图表 108： 中心点火靶丸由烧蚀层、DT 冰层和 DT 饱和蒸气层三层结构组成 ......................................................... 53 图表 109： 快点火的压缩和点火两个过程分开 .......

AI+多组学；3）AI+精准诊断；4） AI+影像设备；5）AI+家用；6）AI+智慧医疗。 ◼ 药物研发周期长、资金投入高、成功率低，“AI+”方案有望解决痛点。一款新药成功上市销售大约需要花费十年以上的时间，药物发现阶 段从靶点到苗头化合物再到先导化合物优化过程，整体成功率为51%，临床研究阶段的整体成功率仅为12.9%。资金花费上，一款药物从研发 到上市销售，平均需要投入8-23亿美 药物研发周期长、投入高、成功率低 ◼ 药物研发周期长、资金投入高、成功率低。全球新药研发如火如荼，整个研发过程需要经历 创新靶点研究、药物发现、临床前研究、临床研究最终申报上市，一款新药成功上市销售大 约需要花费十年以上的时间。在研发成功率方面，药物发现阶段从靶点到苗头化合物再到先 导化合物优化过程，整体成功率为51%，临床研究阶段的整体成功率仅为12.9%，制约新药的 研发上市。资金 图：全球AI制药行业的市场规模 数据来源：MedMarket Insight，国信证券经济研究所整理 全球AI制药的市场快速扩张，AI技术布局药物研发全产业链 ◼ AI技术参与药物研发的多个阶段。从靶点发现、虚拟筛选、蛋白质 结构预测、ADMET预测到临床试验等多个研发阶段，AI技术均能参与 其中，全面布局在药物研发的上、中、下游产业链。 ◼ AI制药行业市场规模快速增长。根据MedMarket

选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI 大模型在药物研发的第一步: 靶点识别中的应用。这篇文章，我们将 延续这一路线，介绍AI在药物研发的第二步: 先导化合物发现中的应 用。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1] 化合物发现的速度。在CADD中，先导化合物的筛选被普遍称为: 虚拟筛选 (virtual screening)。他使用基于分子力场或者量子力场的分子对接方式，对数 据库中的海量化合物与靶点进行对接，从而依据自由能最小化等方式，计算靶点 与药物的亲和力，完成药物的筛选。基于CADD的方法除了能够加速，还不受化 合物是否可以获得的限制。然而，基于CADD的虚拟筛选存在一个trade off， 即想要进行精确的筛 能够做到同时保持高精度以及高速的药物筛选。 然而，高质量数据这一前提条件十分的苛刻，简而言之，高质量数据要求具 备两个特征: 1，进行训练的药物或者非药化合物涵盖了大范围的化合物特征空 间，2，药物针对特定靶点的亲和力数据十分准确。如果数据不符合特征1，则 AI方法的泛化性将十分有限，基本无法预测训练数据中没有见过的化合物种类。 如果不符合特征2，AI方法的可信度同样无法保证。 虽然随着药物数据库的发展

AI 医生正在进行内测。医保方面，AI 能协助咨询服务、 支付审核、智能报销指引、基金监管监测、医保个人健康档案管理等。 ◼ AI+制药：AI 赋能药物研发已经取得实质性进展。AI 技术在难成药靶 点、罕见病、复杂疾病抗药性、创新药检验检测等复杂领域有广泛的应 用。根据 ARK Invest 分析， 1982-2022 年来，药物开发的回报率呈现 下降趋势，从 20%左右降至 10%左右。此前 给了戴维·贝克，表彰其在计算蛋白质设计领域的贡献，另一半共同授予了德米斯·哈 萨比斯和约翰·江珀，表彰他们利用人工智能在蛋白质结构预测方面的卓越成就。 产业界，AI 赋能药物研发已经取得实质性进展。AI 技术在难成药靶点、罕见病、 复杂疾病抗药性、创新药检验检测等复杂领域有广泛的应用。2023 年，AI 药企 Neumora Therapeutics 以 2.5 亿美元募资总额登陆纳斯达克，旗下有整合基因组学、蛋白质组学、 等分析手段，打造出的神经科学数据平台——Data Biopsy Signatures 和 Precision Phenotypes。Neumora 能深度挖掘神经类疾病的潜在机制，精准定位药物研发靶点，为 大脑疾病患者提供更加精准、安全和有效的药物与整体解决方案。目前，其开发管线覆 盖神经心理障碍与神经退行性疾病等多个领域。 请务必阅读正文之后的免责声明部分

主要解决从已知的氨基酸序列，预测相应蛋白质 3D 结构的问 题，为探索生命的起源迈出重要的一步。随着生成式 AI 的出现，业内开始 探索自动根据功能需求设计/优化蛋白质、给定抗原等目标蛋白生成抗体等 蛋白、给定靶点一键生成 Binder 蛋白等功能，为提高药物发现的效率作出 贡献。英伟达于 3 月推出的生物医药大模型云服务 BioNeMo 也包含蛋白质 生成等模型的调用服务。国内关注晶泰科技等最新应用。 资料来源：北京协和医院官网，华泰研究 AI+影像 AI 应 用 场 景 公 司 AI+诊断 AI+制药 医院数据实时处理、临床辅助决策、 临床辅助治疗、临床预警、患者画像 等 靶点确定、先导化合物发现等 计算机视觉、深度学习、大模型 语音识别+自然语言处理、深度学习、 大模型 深度学习、大模型 CT、MR影片诊断等 免责声明和披露以及分析师声明是报告的一部分，请务必一起阅读。 式 AI 在制 药领域的应用。 晶泰科技通过无标记的蛋白质序列数据（约 2.8 亿条）+抗体序列数据训练出的 ProteinGPT 可以一键生成符合要求的蛋白药物，应用案例包括：1）根据给定的靶点一键生成 Binder 蛋白；2）根据指定要求一键生成抗体文库；3）对性质欠佳的抗体进行改造，一键生成优 化后的抗体。 AlphaFold2 生成式AI 蛋白质结构预测：基于氨基酸序列，预测已知基因序