破性的进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正 在深刻地改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛 选、药物优化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用 都愈发广泛。 在上篇 "AI for 医疗" 的专题文章“AI for 医疗: AI大模型在药物 靶点识别中的应用”中，我们整体描述了药物研发的流程，并介绍了AI 大模型在药物研发的第一步: 靶点识别中的应用。这篇文章，我们将 延续这一路线，介绍AI在药物研发的第二步: 先导化合物发现中的应 用。 图1：药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在先导化合物发现中的局限性 在AI大模型时代到来之前，先导化合物的发现以实验方法及计算机辅助药物 设计(CADD)的方法为主。这些方法都有着一些自身难以解决的问题。 实验方法: 当前，药物化学实验方法在很大程度上依赖于"试错法"。这些技 术涉及检查大量潜在的药物化合物，以识别具有所需特性的化合物。显然，这些 术涉及检查大量潜在的药物化合物，以识别具有所需特性的化合物。显然，这些 方法速度缓慢且成本高昂，若是完全基于实验方法进行药物虚拟筛选，完成化合 物数据库的筛选所需的时间是一个天文数字。此外，实验方法还受到可用测试化 合物的供应和准确预测它们在体内行为的难度的限制。 计算机辅助药物设计方法(CADD): CADD相较实验方法极大地加速了先导 化合物发现的速度。在CADD中，先导化合物的筛选被普遍称为: 虚拟筛选 (virtual s

的 进展。现在，AI的魔力已经被逐步引入药物研发的领域，并正在深刻地 改变这个领域的研究和发展流程。无论是在早期的药物筛选、药物优 化，还是在药物的临床试验和后期的上市监控，AI的应用都愈发广泛。 本文将简要的概括药物研发的流程，并深入探讨AI在药物研发的第 一步: 靶点发现中的作用，以及它如何为这个过程带来革新。 药物研发的整体流程 药物的研发是一个复杂且耗时的过程，业内一直流传着"三十定律"的说法: 何降低药物研发的金钱 成本、时间成本，提高成功率已然成为了药物研发行业的重中之重。 通常而言，药物的研发包括以下步骤: 靶点发现，候选药物筛选，候选药物 优化，临床前研究，临床实验，以及市场化等步骤 [1]。靶点发现作为整个流程 的第一步，是新药研发中决定成败的一步，成功的靶点识别可以为后续的药物设 计提供方向。不仅能提高新药的研发效率，也能极大地改善患者治疗期间的生活 质量。 药物研发生产流程，图片引自[1] 药物研发生产流程，图片引自[1] 传统方法在靶点识别中的局限性 在AI的第三次浪潮之前，靶点的识别通常依赖多组学实验方法或者计算机辅 助药物设计的方法。多组学方法主要通过对病例组和对照组进行基因组、蛋白质 组等组学数据差异性比较，提取出可能致病的基因或蛋白靶点。这一方法通常有 着较高的准确性，但整体策略既费时又费力，且实验结果严重受到生物样本质量 的限制。 计算机辅助的方法主要包括反向对接，结构相似性分析等。这些计算技术能

个人两大应用方向。本篇报告重点聚 焦 AI 在制药行业的应用，全面介绍了 AI 在临床前和临床阶段的落地情况；同 时作为一种新的药物研发模式，我们基于全球 AI 制药龙头 Schrödinger，重点 讨论 AI 制药的商业模式变迁，并梳理相关公司。 ❑ AI 可用于新药开发全过程，达到降低成本，增加药物研发可能性目的。根据 DPI 援引英矽智能数据，通过 AI 技术能将 ISM001 分子发现时间由传统手段 分子发现时间由传统手段 的 2 年降至 11 个月，总费用从 4.14 亿美元降低至 20 万美元，极大降低了新 药研发负担。目前人工智能技术在药物研发过程中的应用主要集中于药物发 现阶段，随着 Deepseek 等大模型技术应用，AI 在临床阶段的应用价值也将 逐渐得到体现。 ❑ 全球 AI 制药行业投融资活跃，MNC 参与达成多项重磅交易。虽然 2023 年全 球资本市场景气度有所下降，但 AI 制药行业融资活跃度仍然保持高位。2024 数量持续增加，合作金额也屡创新高，AI 制药管线商业价值得到体现。 ❑ AI 制药可以分为 AI+SaaS，AI+CRO 和 AI+Biotech 三种经营形式。AI 制药 发展早期，企业以提供药物研发软件服务为主，附加值较低并且客户付费意 愿不强，市场空间有限，代表企业为 Schrodinger；为了更加深度参与客户药 物研发过程，突出 AI 制药优势，企业陆续向 AI+CRO 和 AI+Biotech

AI技术快速发展，医疗健康是AI技术最重要的应用领域。医疗健康产业正处于数字化转型与智能化升级的变革期，ARK Invest近期所发布的 《Big Ideas 2025》提到利用人工智能来“操作”数据将颠覆诊断、药物发现和治疗。医疗健康是AI技术最重要的应用领域，医疗保健板块 人工智能解决方案的全球市场规模预计将由2022年的137亿美元增至2030年的1,553亿美元，CAGR为35.5%，是人工智能应用最大的领域，具 AI+影像设备；5）AI+家用；6）AI+智慧医疗。 ◼ 药物研发周期长、资金投入高、成功率低，“AI+”方案有望解决痛点。一款新药成功上市销售大约需要花费十年以上的时间，药物发现阶 段从靶点到苗头化合物再到先导化合物优化过程，整体成功率为51%，临床研究阶段的整体成功率仅为12.9%。资金花费上，一款药物从研发 到上市销售，平均需要投入8-23亿美元，上市后还要投入超过3亿美元。与传统药物研发对比，AI制药更具有优势：AI制药方法可以对数十 的分子数量范围，在2-3年内仅需合成及测试数百个分子；可以定制生成数百个苗头分子，探 索未知分子，提高药物研发的创新性；能够通过计算机模拟的方式减少需要实验室验证的分子数量，节约验证和测试时间。 ◼ AI研发的药物逐步进入临床阶段，且药物类型多样。尽管当前暂时没有利用AI制药技术研发的药物成功获批上市，但通过公开的数据库检索， 2015年-2023年累计有75个分子应用AI制药技术开发并进入

技术蓬勃发展， AI+制药行业潜力巨大 [Table_Summary] 投资要点：  AI 技术蓬勃发展，AI+制药有望成为下一个黄金赛道。AI 技术通过机器学习和深 度学习等手段，已经在药物发现、临床前研究和临床试验等全流程中发挥重要 作用。从 2007 年的早期探索至今，AI 制药技术经历了技术积累、验证和快速发 展期，目前正处于一个技术创新活跃、政策扶持明显、市场前景广阔的阶段。 AI 特性预测、临床试验结果预测、 药物重定位、晶型预测和逆向合成分析等多个关键环节。AI 制药技术的应用有 望缩短药物研发周期，降低成本，提高研发成功率。AI 技术使得从药物设计到 临床试验的全流程更加高效，为传统药物研发带来创新变革，并展现出在药物 研发领域的广阔前景和巨大潜力。  CRO 公司加速布局 AI+制药应用技术。CRO 药物研发外包公司的 AI 技术应用正 逐步深化，涵盖药物发现的各个环节，从靶点识别、化合物筛选、结构预测到 逐步深化，涵盖药物发现的各个环节，从靶点识别、化合物筛选、结构预测到 药物设计等。维亚生物建立纵向 AI 应用技术平台加速先导化合物发现；泓博医 药持续推进 PR-GPT 多模态大型语言模型的应用；成都先导依托 DNA 编码化合物 库技术与 AI 技术结合，优化苗头化合物的识别过程；药石科技利用其分子砌块 库结合 AI 技术，开发动态化学空间，并通过一站式计算筛选平台，提供全面的 活性化合物筛选服务。随着 AI 技术的不断进步和 CRO

大型药企包括传统药企及CRO企业。根据Deep Pharma Intelligence数据，截至2022Q1，全球参与AI药物研发 的大型药企超过56家，其中包括超36家传统药企和20家CRO企业；相关互联网头部企业超31家，AI制药初创型企 业超过495家。 1) 逐渐完善的行业拼图 2) AI在多疾病领域广泛应用 3) AI可参与药物开发过程多个阶段  AI 智慧药房及药店分销：AI赋能连锁药店主要集中在四个领域 文本：文字+代码信息内容加工 音频：音频内容加工创作 图像（静态）：图片处理+图片 制作 图像（动态）：视频处理+3D模 型加工 ChatGPT 实体经济的AIGC: 新产品、新流程、新药物的 智能设计生成 文化艺术的AIGC: 广告、动漫、影视、绘画、 音乐、儿童教育的智能内容生成 城乡发展的AIGC: 城市规划、美丽乡村、线上 会议、生态推演等智能模拟的生成 AIGC的创造力发展归功于算法领域的技术积累 AI 制药：AI在多疾病领域广泛应用 AI 制药：AI可参与药物开发过程多个 阶段 27 AI 制药：逐渐完善的行业拼图 即大型药企、AI制药初创型企业和互联网头部企业，其中大型药企包括传统药企及CRO企业。根据Deep Pharma Intelligence数 据，截至2022Q1，全球参与AI药物研发的大型药企超过56家，其中包括超36家传统药企和20家CRO企业；相关互联网头部企业

了算法与行业工作流的深度结合，更吸引了恒瑞医药、医渡科技、东软集团 、鹰瞳科技等头部企业加速布局，覆盖从辅助诊疗到药物研发的全链条智能化升级。政策端亦为AI医疗注入强劲动能：2024年11月，《卫 生健康行业人工智能应用场景参考指引》发布，明确84类应用方向，涵盖医学影像分析、智能药物研发等核心领域，为技术落地提供了顶层 设计支撑。而2025年2月18日即将发布的华为瑞金病理模型，则进一步凸显了A 疗、智云健康、九安医疗、乐心医疗、三诺生物。  AI 制药：缩短药物研发周期，助力靶点发现及临床疗效预测。1）逐渐完善的行业拼图，行业玩家逐渐增加；2）AI在多疾病领域广泛应用 ，肿瘤（37%）、免疫学（21%）及神经病学（14%）领域占比最大；3）AI可参与药物开发过程多个阶段。其中涉及AI虚拟筛选、药物发 现、优化药物结构、临床试验优化、建立疾病风险模型、肿瘤精准治疗等。商业化落地中等， 医疗信息化 辅助临床决策 03 AI 健康管理 04 AI 制药 05 AI 手术机器人 06 如何看待这些应用方向之间的关系 资料来源：西南证券 诊断 药物治疗 手术治疗 AND/OR 终极理想是个人医 疗大数据包，所有 医疗数据/临床数据 /检验数据/体检数 据/基因测序数据/ 单一医学影像设备 的诊断数据的融合 ，不断更新 根据个人医疗数据

质量，也给医疗体系带来了沉重负担。我国医疗体系的 不可能三角 依然突出，即 便宜、高效和服务难以兼顾。优质的医疗服务供不应求，医护人员负担较重，而 基层医疗能力相对较弱，患者的就医体验也需要进一步提升。另一方面，疾病 谱 变化快，药物研发周期长、资金需求庞大且成功率较低，现有供给难以快速应 对， 很大程度上也限制了医疗的突破发展。 面对这些挑战，人工智能技术，特别是以大型模型为代表的生成式 AI 的迅 猛 发展，为医疗健康注入了新的机遇。 技术正在推动医疗服务向自动化和智能化转变，优化包括预约挂号、诊 疗服务、费用结算、检验检查等在内的各个环节，将极大提升患者的就医体验。 同时，AI 助力 生物分子结构预测与生成、加快靶点识别和发现， 提升药物分子设 计与 优化， 提升临床试验的效率， 有效地缩短新药研发周期、降低研发成本、 加速新药上市，为医药创新带来新的动力。 AI 已经深入医疗健康的各个层面，成为连接医疗机构、科研机构、制药企 医学影像与辅助诊疗 19 组学研究与个性化治疗 21 智慧病案与患者管理 22 医学研究与教学 23 5 AI 加速医药创新发展 24 药物研发与设计 25 药物筛选与 ADMET 性质预测 27 临床试验设计与优化 28 6 AI 助力健康管理 29 健康监测与评估 30 健康指导与干预

[Table_Tag] [Table_Summary] 投资要点 ◼ AI 有望颠覆诊断、药物研发和治疗流程。近期，Tempus.AI、Doximity 等美股 AI 医疗公司涨幅显著，木头姐近期发布的《Big Ideas 2025》中 指出，人工智能将颠覆诊断、药物发现和治疗，到 2030 年，整个行业 的表现将提升几个数量级。世界经济论坛发布报告认为，预计 2024 年 —2032 支付审核、智能报销指引、基金监管监测、医保个人健康档案管理等。 ◼ AI+制药：AI 赋能药物研发已经取得实质性进展。AI 技术在难成药靶 点、罕见病、复杂疾病抗药性、创新药检验检测等复杂领域有广泛的应 用。根据 ARK Invest 分析， 1982-2022 年来，药物开发的回报率呈现 下降趋势，从 20%左右降至 10%左右。此前 AI 已经将药物研发时间缩 短了 2-3 年，这使得专利的经济价值增加了 30-50%，未来 . 13 请务必阅读正文之后的免责声明部分 行业点评报告 东吴证券研究所 3 / 14 图表目录 图 1： 2030 年 AI 将促进诊断、药物发现、治疗环节等环节表现提升几个数量级 ....................... 4 图 2： AI 病理诊断流程 .....................................

四大类药物的数字营销现状..............................................................7 图表 8 以医生学术推广场景为例的传统营销线上化与数字营销的区别............ 8 图表 9 以非医保 OTC 药物为例的三层精细化数字营销管理..........................11 图表 10 不同场景药物数字营销结果的可预测性分析 医疗服务链条完善，数字营销是刚需 过去的医疗服务链条简单，以治疗为主。过去，医疗资源有限，患者直奔城市医院，看 病后拿药即结束了一次医疗服务。彼时的药品流通线路也十分简单，多为医院单一口径。 并且，药物的选择也并不丰富。 在这样的背景下，医药代表作为专业药品信息的传递桥梁，其工作有效性用最终的销量 考核具有合理性。此外，在缺乏信息基础的年代，要考量学术推广的有效性，缺乏相关 数据收集手段，考核销量也是“退而求其次”的选择。 根据是否进入医保、是否为处方药我 们将药物分为四大类，而它们由于不同药品性质，数字营销的需求点有所不同。我们从 “药物总品种数”“药物种类拥挤程度”及“营销重心”3 个维度，观察不同品类药物的数字 营销现状。 药物总品种数，是指该类药物获得国家批文准许上市销售的总批文数，反映该类药物一 共有多少种药物上市进入销售阶段，间接体现数字营销的潜在需求药物品种数量。根据 摩熵医药数据，医保目录